GC녹십자, 돗토리대와 희귀질환 신약 개발에 총력

GC녹십자 본사.

GC녹십자가 희귀질환 신약 개발에 총력을 기울이고 있다.  
 
GC녹십자는 2일 일본 돗토리대학교와 'GM1 강글리오시드증'(이하 GM1)의 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 공동연구 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 
 
'GM1'은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명당 1명꼴로 발생한다고 알려졌고, 대부분 6세 미만의 소아기에 발병한다.  
 
신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되는 이 질환에 대해 출시된 치료제는 아직까지 없다. 양사는 GM1 경구용 샤페론 치료제 개발을 위한 신규 후보 물질을 발굴한다. 샤페론은 단백질 구조를 정상화하는 저분자 화합물이다. 
 
GC녹십자는 후보 물질 합성 및 비임상 독성시험을 담당하며, 임상시험부터는 단독으로 수행한다. GC녹십자 측은 “신규 물질 특허 단독 소유 및 독점실시권을 확보했다. 추후 글로벌 상업화에 도전할 계획이다”고 말했다. 
 
돗토리대는 후보 물질 스크리닝과 비임상 효능시험을 맡는다. 돗토리대가 보유한 GM1 치료 물질 스크리닝 기술은 일본 정부 기관인 의료연구개발기구(AMED)의 지원을 받아 의학·건강·영양 연구소(NIBIOHN)와 협업해 확보했다.
 
허은철 녹십자 대표는 글로벌 희귀질환 제약사 도약을 위해 심혈을 기울이고 있다. 오픈이노베이션을 통해 적극적으로 신규 물질 개발에 나서고 있다. 또 난치성 질환으로 고통받고 있는 환자들을 위해 경쟁사와 손을 잡는 것도 주저하지 않고 있다.  
 
지난해 한미약품과 공동으로 리소좀축적병(LSD) 차세대 혁신 신약을 연구하고 있다. LSD는 세포 잔해 등 불필요한 물질을 제거하는 리소좀이 체내에 축적되면서 심각한 대사질환을 유발하는 병이다. 
 
2018년에는 유한양행과 손잡고 유전성 희귀 질환인 고셔병 치료 신약을 개발하고 있다. 고셔병은 특정 효소의 결핍으로 세포 내 당지질이 축적돼 신체 조직과 장기에 손상을 일으키는 질환이다.  
 
또 녹십자는 미국의 아톰와이즈와도 경구용 혈우병 치료제 개발에 나서는 등 다양한 희귀질환 파이프라인을 보유하고 있다.    
 
김두용 기자 [e-mail]